La FDA aprueba el primer inhibidor oral de PCSK9 para reducir el colesterol LDL en adultos con colesterol alto.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó Lipfendra (enlicitide), el primer inhibidor oral de la proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9), como complemento de la dieta y el ejercicio para reducir el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C), o colesterol "malo", en adultos con hipercolesterolemia, incluidos aquellos con hipercolesterolemia familiar heterocigótica (HeFH).
Los inhibidores de PCSK9 solo estaban disponibles anteriormente como terapias inyectables. Lipfendra se administra en forma de comprimido oral una vez al día y ofrece una opción de tratamiento adicional para adultos que requieren una mayor reducción del colesterol LDL a pesar de las terapias existentes. La aprobación también refleja los continuos avances en el desarrollo de terapias para el manejo de enfermedades cardiovasculares crónicas.
“Las enfermedades cardiovasculares siguen siendo la principal causa de muerte en Estados Unidos, y el colesterol LDL elevado es uno de sus factores de riesgo modificables más importantes”, declaró Michael Davis, MD, Ph.D., Director Interino del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Esta aprobación ofrece una opción de tratamiento adicional para adultos con hipercolesterolemia y refleja el compromiso general de la FDA de apoyar avances significativos en el acceso de los pacientes a los medicamentos y en la lucha contra las enfermedades crónicas”.
La hipercolesterolemia se produce cuando hay un exceso de colesterol LDL en la sangre. Con el tiempo, este exceso puede acumularse en las paredes de las arterias, contribuyendo a la formación de placas que estrechan los vasos sanguíneos y restringen el flujo sanguíneo. Si una placa se rompe, puede provocar la formación de un coágulo, aumentando el riesgo de infarto o accidente cerebrovascular. Dado que el colesterol alto generalmente no causa síntomas, muchas personas desconocen que lo padecen hasta que se detecta mediante un análisis de sangre rutinario. La dieta, el sedentarismo, el sobrepeso y las afecciones genéticas hereditarias pueden contribuir a la elevación de los niveles de colesterol.
Existen varios tipos de medicamentos para reducir el colesterol LDL, como las estatinas, el ezetimibe y los inhibidores inyectables de PCSK9. Lipfendra es el primer tratamiento oral que inhibe la PCSK9.
La eficacia y seguridad de Lipfendra se evaluaron en dos ensayos clínicos aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo, en los que participaron 3207 adultos con hipercolesterolemia, incluyendo pacientes con y sin hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH), que recibían la dosis máxima tolerada de estatinas. El criterio de valoración principal en ambos estudios fue el cambio porcentual en el colesterol LDL desde el inicio hasta la semana 24, en comparación con el placebo.
En el primer ensayo, en el que participaron adultos con enfermedad cardiovascular aterosclerótica (ECVA) establecida o con alto riesgo de padecerla, los participantes tenían un nivel basal medio de LDL-C de 96 mg/dL. El tratamiento con Lipfendra produjo una reducción media del 56 % en el LDL-C en la semana 24 en comparación con el placebo.
En el segundo ensayo, en el que participaron adultos con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH), los participantes tenían un nivel basal medio de colesterol LDL de 119 mg/dL. El tratamiento con Lipfendra produjo una reducción promedio del 59 % en el colesterol LDL en la semana 24 en comparación con el placebo.
En el primer ensayo, la frecuencia de reacciones adversas fue similar entre los pacientes tratados con Lipfendra y los que recibieron placebo. En el segundo ensayo, las reacciones adversas más comunes, que se presentaron con mayor frecuencia con Lipfendra que con placebo, fueron diarrea y mareos. En ambos ensayos, las tasas de interrupción del tratamiento debido a reacciones adversas fueron comparables entre los grupos tratados con Lipfendra y los que recibieron placebo.
Lipfendra recibió la designación de Revisión Prioritaria para esta indicación. La solicitud también fue evaluada bajo el programa piloto del Programa Nacional de Vales de Prioridad del Comisionado (CNPV, por sus siglas en inglés), cuyo objetivo es acelerar la revisión de terapias que aborden prioridades nacionales de salud pública.
Accedé al artículo completo: FDA Approves First Oral PCSK9 Inhibitor to Lower LDL Cholesterol in Adults with High Cholesterol. FDA, July 17, 2026